Το επιστημονικό περιοδικό Nature Medicine ζήτησε από διαπρεπείς ερευνητές να ονομάσουν τις κορυφαίες κλινικές δοκιμές για το 2024 που πιθανό θα έχουν μεγάλο αντίκτυπο στην ιατρική, αναφέρει σε ανάρτησή του ο διακεκριμένος, ομότιμος καθηγητής Γενετικής του ΑΠΘ Κωνσταντίνος Τριανταφυλλίδης. Συγκεκριμένα:
- Επεξεργασία βάσεων γονιδίου για υπερχοληστερολαιμία. Περίπου 1 στους 300 ανθρώπους γεννιέται με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία, γεγονός που την καθιστά μία από τις πιο κοινές κληρονομικές γενετικές παθήσεις. Η ασθένεια προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο PCSK9, το οποίο κωδικοποιεί μια πρωτεΐνη που διασπά τους υποδοχείς για τη λιποπρωτεΐνη χαμηλής πυκνότητας (LDL). Αν και οι στατίνες μπορούν να μειώσουν τον κίνδυνο καρδιαγγειακής νόσου σε αυτούς τους ασθενείς, οι περισσότεροι δεν είναι σε θέση να επιτύχουν τα βέλτιστα επίπεδα LDL χοληστερόλης σε χρόνια θεραπεία. Το πρωτόκολλο VERVE-101 είναι ένα ερευνητικό, in vivo, φάρμακο επεξεργασίας βάσεων, σχεδιασμένο να είναι μια θεραπεία που αδρανοποιεί τη λειτουργία του γονίδιου PCSK9 στο ήπαρ για να μειώσει σταθερά τη χοληστερόλη LDL που προκαλεί την ασθένεια. Τα συστατικά του VERVE-101 είναι ένα mRNA που κωδικοποιεί έναν επεξεργαστή βάσης αδενίνης, συν ένα RNA-οδηγό, που συσκευάζονται μέσα σε ένα λιπιδικό νανοσωματίδιο και χορηγούνται με ενδοφλέβια έγχυση.
- Τεχνητή νοημοσύνη για έγκαιρη και γρήγορη (σχεδόν στο μισό του χρόνου) διάγνωση του καρκίνου του πνεύμονα.
- Εμβόλιο Τ κυττάρων για τον ιό HIV. Ο σκοπός της κλινικής δοκιμής είναι να αξιολογήσει την ασφάλεια, την αντιδραστικότητα και την ανοσογονικότητα του εμβόλιου VIR-1388, για την πρόληψη της μόλυνσης από τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV).
- Θεραπεία εφαρμογών για περιγεννητική κατάθλιψη. Μια ομάδα, με επικεφαλής το Πανεπιστήμιο του Λίβερπουλ, έχει αναπτύξει μια εφαρμογή που επιτρέπει σε μια συνομήλικη γυναίκα από την ίδια κοινότητα χωρίς προηγούμενη εμπειρία στην παροχή υγειονομικής περίθαλψης να παρέχει μια παρέμβαση βασισμένη στη γνωστική θεραπεία σε γυναίκες στο δεύτερο ή τρίτο τρίμηνο της εγκυμοσύνης που έχουν κατάθλιψη.
- Βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον. Η δοκιμή STEM-PD θα μεταμοσχεύσει ντοπαμινεργικούς νευρώνες, που προέρχονται από ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα, στον εγκέφαλο ασθενών ηλικίας 50-75 ετών με ήπια/μέτρια νόσο του Πάρκινσον. Είναι σημαντικό τόσο επειδή είναι η πρώτη φορά που δοκιμάζεται θεραπεία με ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα στη νόσο του Πάρκινσον, όσο και επειδή στοχεύει άτομα με μέτρια νόσο, η οποία τους δίνει τις περισσότερες πιθανότητες να επωφεληθούν από τη θεραπεία.
- Μηχανική μάθηση για διαλογή ασθενών. Ο έγκαιρος εντοπισμός των ασθενών στο τμήμα επειγόντων περιστατικών που διατρέχουν υψηλό ή χαμηλό κίνδυνο αμέσως μετά την εισαγωγή θα μπορούσε να βοηθήσει στη λήψη αποφάσεων για τη φροντίδα των ασθενών.
- Ανοσοθεραπεία για μελάνωμα. Η κλινική δοκιμή NADINA στοχεύει στη σύγκριση της αποτελεσματικότητας της ιπιλιμουμάμπης (ipilimumab) με εκείνη του ανοσοενισχυτικού νιβολουμάμπης (nivolumab) στο μελάνωμα σταδίου III.
- Μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα του εμβόλιου R21 κατά της ελονοσίας.
- Παρεμπόδιση μετάστασης του καρκίνου του μαστού στον εγκέφαλο. Η μετάσταση στον εγκέφαλο είναι ένα σημαντικό πρόβλημα στον προχωρημένο καρκίνο του μαστού που επηρεάζει περίπου τους μισούς από τους HER2 θετικούς ασθενείς, αλλά με μόνο μία θεραπεία εγκεκριμένη από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Το πρωτόκολλο DESTINY-Breast12 είναι μια πολυκεντρική, διεθνής μελέτη που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του συνδυασμού trastuzumab deruxtecan (Enhertu) που στοχεύει το HER2, σε συμμετέχοντες με ή χωρίς εγκεφαλική μετάσταση.
- Μοντέλο παρέμβασης για την ψυχική υγεία των βρεφών. Σχεδόν 100.000 παιδιά βρίσκονται επί του παρόντος υπό φροντίδα σε όλο το Ηνωμένο Βασίλειο και πολλά από αυτά αντιμετωπίζουν προκλήσεις συμπεριφοράς και ένα αβέβαιο μέλλον. Τα παιδιά που απομακρύνονται από το σπίτι τους λόγω κακοποίησης και παραμέλησης είναι μια από τις πιο ευάλωτες ομάδες σε κάθε κοινωνία. Στην πρώτη τυχαιοποιημένη δοκιμή του είδους της, τη Δοκιμή Καλύτερων Υπηρεσιών, ερευνητές διερευνούν την αποτελεσματικότητα και τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας του Μοντέλου Παρέμβασης της Νέας Ορλεάνης για την Ψυχική Υγεία των Βρεφών σε σχέση με τις συνήθεις υπηρεσίες κοινωνικής εργασίας για παιδιά 0 – 5 ετών που βρίσκονται σε ανάδοχη φροντίδα στη Γλασκόβη και στο Λονδίνο.
- Προσυμπτωματική αξονική τομογραφία για καρκίνο του πνεύμονα. Δύο μεγάλης κλίμακας, τυχαιοποιημένες δοκιμές έχουν δείξει ότι ο προσυμπτωματικός έλεγχος του καρκίνου του πνεύμονα με αξονική τομογραφία μπορεί να μειώσει τη θνησιμότητα από καρκίνο του πνεύμονα.
*Carrie Arnold & Paul Webster (7/12/2023). 11 clinical trials that will shape medicine in 2024. Nature Medicine https://www.nature.com/articles/s41591-023-02699-5